医師らによると、英国の狼瘡患者５人は、細胞を遺伝子組み換えする画期的な治療法で治療を受け、寛解しており、人々に治療法を提供できる可能性がある医学的進歩だという。
CAR（キメラ抗原受容体）T 細胞療法には、T リンパ球とも呼ばれる白血球の一種を除去し、感染細胞や損傷細胞を探し出し、疾患を認識して破壊するように遺伝子操作することが含まれます。その後、T 細胞は輸血によって患者に戻され、免疫システムがリセットされます。
この治療法はすでにがん治療に革命をもたらしています。現在、ロンドンの医師らはこの技術を利用して、19歳から50歳までの重度の狼瘡を患うNHS患者5人を効果的に治療することに成功した。
患者が一度だけ必要とするCAR-T細胞療法は、狼瘡治療に革命をもたらし、生涯にわたる薬の必要性を排除する可能性があると医師らは述べた。
患者の 5 人に 1 人は、診断から 30 年以上が経過しても、この病気の主な症状がなくなったと述べています。ケイティ・ティンクラーも10年ぶりにサーフィンをし、娘の結婚式で踊ることができた。
ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン病院財団トラスト（UCLH）とユニバーシティ・カレッジ・ロンドン（UCL）が主導するNHS試験では、重度の狼瘡を患う9人の患者が参加した。彼らはこれまでいかなる治療にも反応したことがありません。彼らのほとんどは腎臓に関わる重篤な合併症である狼瘡を患っていた。
6人の患者には低用量のCAR-Tが投与され、3人には高用量のCAR-Tが投与された。低用量の投与を受けた患者のうち5人は平均11か月追跡され、わずか数か月で寛解した。
高用量の3人はこれまでのところ3カ月しか観察されていないが、医師らは彼らも寛解に入る可能性があると信じている。
検査の結果、患者は狼瘡に罹患した腎臓の機能の安定化または改善など、病気のマーカーの急速な改善を経験したことが示されました。
狼瘡は、免疫系が健康な組織を攻撃し、腎臓、肺、心臓などの臓器に広範な炎症や損傷を引き起こす慢性自己免疫疾患です。
症状は軽度から重度まであり、関節痛、皮膚疾患、疲労、中枢器官の炎症などの症状が現れます。世界中で約500万人がループスに苦しんでいると考えられており、主に女性が罹患します。
UCLH生物医学研究センター所長のカール・ペガス教授は、大規模な研究が必要だが、CAR T細胞療法は人々に治癒のチャンスを提供できる可能性があると述べた。 「これらの発見は本当に画期的であり、狼瘡を抱えて生きる人々に新たな希望をもたらします」と彼は述べた。
「さらなる研究が必要ですが、CAR T細胞療法が免疫のリセットにつながり、患者を慢性自己免疫疾患のサイクルから解放できる可能性は、驚くべき前進です。
「これらの結果が大規模な研究で確認されれば、ループスを治癒する可能性はもはや手の届かないものではなくなるかもしれません。」
ティンクラーさんは、20歳の頃から患っていた重度の全身性エリテマトーデスによる痛みと疲労のため、フィットネスインストラクターとしての仕事を断念しなければならなかった。
ループスにより、彼女は関節の腫れと痛み、腎臓の損傷、肺と心臓の病気、そして血栓が発生する傾向を引き起こしました。ティンクラーさんは敗血症と多臓器不全も経験し、集中治療室で昏睡状態にならなければならなかった。
現在、サリー州ギルフォード在住のこの52歳の男性は、結婚しており、成人した3人の子供がいるが、寛解している。 「以前の生活がどうだったのか、そして今がどうなっているのかを考えると、昼も夜も同じような気分です」と彼女は語った。
「私の全身は全身性エリテマトーデスに侵されており、関節が非常に痛くて歩けないこともありました。カップを拾うのに手を使うこともできませんでした。
「腎臓、心臓、肺の状態はどんどん悪化していきました。でも、今はもうそのような問題はありません。これは私にとって奇跡です。2年前の私の生活と今を比べたら、見分けがつかないほどです。私は恵まれていると感じています。」
