テストの時が来た：古い細胞を説得して若いアイデンティティを想定することを目的とした、待望の遺伝子治療試験で最初の人が治療を受けた。
この臨床試験では、古い細胞を「部分的に再プログラム」し、若返ったかのように行動できるようにする3つの遺伝子を活性化するという新しいアプローチがテストされる。一部の科学者は、部分的な再プログラミングによって古い臓器を若返らせることができると主張しています。しかし、この試験では、この病気（この場合は緑内障の一種で、失明を引き起こす可能性のある病気）を治療するアプローチとして、3つの遺伝子の活性化をテストする予定だ。
これらの遺伝子によってコードされるタンパク質によって、緑内障患者が損傷を受ける可能性がある目と脳を繋ぐ視神経のニューロンの再生が可能になることが期待されている。これらのニューロンは通常、成人では再生しません。この治験を主催するマサチューセッツ州ボストンのライフ・バイオサイエンシズ社は6月9日、最初の参加者を治療したと発表した。
科学ジャーナリズムの支援に対して
この記事を気に入っていただけましたら、受賞歴のあるジャーナリズムをサポートすることをご検討ください。 サブスクリプション。サブスクリプションを購入すると、今日の世界を形作る発見やアイデアに影響を与えるストーリーの未来を確保することができます。
賭け金は高い。この実験では、この分野で現在も懸念されている再プログラミング手法の安全性をテストします。いくつかの研究室での動物実験では、部分的な再プログラミングは安全に実行できることが示唆されていますが、一部の細胞が癌状態になりやすくなる可能性があるという懸念があります。
「再プログラミングは、人体に安全に使用できれば大きな利点があります」と、ワシントン州シアトルにある長寿に焦点を当てた予防医学会社オプティスパンの共同創設者マット・カバライン氏は言う。 「この技術はまだ初期段階にあり、壊滅的な副作用が起こる可能性が高いです。」
その結果、目の変化による生命を脅かす副作用の可能性は他の臓器に比べて低いため、この技術を試すにはおそらく目は良い場所であるとカベライン氏は言う。
時計を戻す
部分的な再プログラミングの目的は、老化した成熟細胞を過去に押し戻し、古い細胞がその特別なアイデンティティと機能を完全に失うほどまで押し込むことなく、若い細胞の特徴を復元することです。これを行うために、ライフ バイオサイエンスは、成熟細胞を幹細胞のような状態に再プログラムするために研究室で操作できる 4 つの遺伝子のうち 3 つを利用しています。
2020年、マサチューセッツ州ボストンのハーバード大学医学部のデイビッド・シンクレア研究室の研究者らは、視神経が損傷したマウスでこれら3つの遺伝子を活性化すると、神経細胞の再生が促進され、高齢マウスと緑内障マウスの視力喪失が回復することを発見した。それ以来、ライフ バイオサイエンス社はげっ歯類とサルを対象にこのアプローチを研究してきたが、治療による深刻な副作用は見られなかったと同社の科学担当副社長シャロン ローゼンツヴァイク リプソン氏は述べている。
この臨床試験では、ライフ・バイオサイエンス社は緑内障の12人を治療することを目指しており、最終的には目の神経損傷も引き起こすNAIONと呼ばれる重度の急性疾患を患う参加者も含まれる予定だ。
同社は、遺伝子治療で一般的に使用されるウイルスを利用して、3つの再プログラムされた遺伝子を網膜神経節細胞に送り込み、網膜神経節細胞の長い腕が視神経を構成している。追加の安全機能として、このシステムは、参加者がドキシサイクリンと呼ばれる抗生物質を服用すると遺伝子が活性化されるように設計されています。抗生物質が中止されると、遺伝子はオフになります。 「これにより、かなりのコントロールが可能になります」とローゼンツヴァイク＝リプソン氏は言います。 「そして、それをオンにするだけでなく、それをオフにして、細胞を若返らせるために必要以上に発現を放置しない能力。」
本当の青春
この試験の成功は、緑内障とNAIONを患う人々にとって恩恵となるだろうが、それが変化した細胞が本当に「若く」、寿命を延ばすために再プログラムできることを意味するかどうかは、より大きな問題だとメルボルンのオーストラリア眼研究センターのトランスレーショナル神経生物学者ピート・ウィリアムズ氏は言う。
ローゼンツヴァイク＝リプソン氏は、同社は「加齢に伴う疾患を一度に一つずつ」進めていると述べた。 「現時点では、全身の再生については検討していません」と彼女は言う。 「私たちはいつかそこに到達したいと思っていますが、今はそこには到達していません。」 Life Biosciences は、肝疾患の動物モデルにおけるそのアプローチも研究しています。
目の問題に関しては、ウィリアムズ氏は網膜神経損傷を治療するための新しい戦略を歓迎しているが、この分野は十分な資金も注目も得られていないとウィリアムズ氏は言う。しかし、ライフさんの治療に対する世間の明るい注目も彼を心配させている。 「それはかなりの誇大宣伝になった」と彼は言う。 「それが壊滅的に間違った方向に進んだ場合、将来私たち全員が台無しになる可能性があります。」
この記事は許可を得て転載されており、 初公開 2026 年 6 月 9 日。
科学のために立ち上がる時が来た
この記事が気に入っていただけましたら、サポートをお願いいたします。 サイエンティフィック・アメリカン 180 年にわたって科学と産業の擁護者としての役割を果たしてきましたが、今はその 2 世紀の歴史の中で最も重大な瞬間かもしれません。
私は サイエンティフィック・アメリカン 私は 12 歳から定期購読者であり、それが私の世界の見方を形作るのに役立っています。 サイアム いつも私を教育し、楽しませてくれて、私たちの広大で美しい宇宙に対する畏敬の念を抱かせてくれます。あなたにもそれが役立つことを願っています。
もしあなたが に登録する サイエンティフィック・アメリカンあなたは、私たちの報道が有意義な研究と発見に焦点を当てていることを保証するために協力してください。米国中の研究所を脅かす決定について報告するリソースがあること。そして、科学そのものの価値があまりにも認識されていない現在、私たちは駆け出しの科学者と現役の科学者の両方をサポートします。
その代わりに重要なニュースを受け取ります。 魅力的なポッドキャスト、素晴らしいインフォグラフィック、 ニュースレターや必須のビデオをお見逃しなく 挑戦的なゲーム、そして科学の世界で最高の執筆とレポート。あなたもできます 誰かに定期購入を勧める
私たちが立ち上がり、なぜ科学が重要なのかを示すことがこれほど重要な時期はありません。このミッションで私たちをサポートしていただければ幸いです。
