腎臓病

パドマナバン・アナンサン著 ［６月３日 ロイター］ – アシディアン・セラピューティクスは水曜日、希少な遺伝性腎疾患の新たな治療法を開発するため、製薬会社トップのイーライ・リリーと最大１９億ドル相当の遺伝子編集技術のライセンス契約を結んだと発表した。 リリーは、バイオテクノロジー社独自のRNAエクソン編集技術を、未公開の腎臓病の特定の目的で使用する独占的権利を受け取ることになる。この技術は、患者の DNA を永久に変えることなく、損傷した遺伝子を修復するように設計されています。 リリーは過去1年間、遺伝子医療における存在感を拡大するための一連の取引を行ってきた。その中には、Verve Therapeuticsの11億3000万ドルの買収や、AIバイオテクノロジーのスタートアップであるProfluentやドイツに拠点を置くSeamless Therapeuticsとの提携などが含まれる。 アシディアンは、未公開の金額と、開発、規制、販売のマイルストーンに関連する追加支払い、および将来の製品販売に対するロイヤルティを含め、最大19億ドルを受け取ることになる。 「（アシディアンの技術は）CRISPR技術や従来のDNA編集の多くの利点を持っていると我々は考えているが、主な利点は実際に患者のDNAを変更するのではなく、RNAのみを変更することだ」とアシディアンの最高ビジネス責任者ダニエル・ローゼン氏はロイターに語った。 CRISPR遺伝子編集はノーベル賞を受賞した技術で、分子の「ハサミ」を使って遺伝子の損傷部分を切り取り、その部分を無効にしたり、正常なDNAの新しい鎖に置き換えたりすることができる。 ホヤは初期の研究といくつかの前臨床研究を主導し、リリーはその後の開発、製造、商品化を担当します。リリー社はさらにターゲットを追加する可能性があるが、アシディアン社は他の腎臓病プログラムを他の場所で推進する権利を保持している。 アシディアンのマイケル・エーラー最高経営責任者（CEO）は「リリーの遺伝子医学の専門知識と組み合わせることで、遺伝性腎疾患の負担を劇的に軽減することを目指す」と述べた。 2024年、アシディアンは、治療が難しい神経疾患を対象とした治療法を開発するために、スイスの製薬会社ロシュにこの技術をライセンス供与した。 （バンガロール在住パドマナバン・アナンサン記者、サハル・モハメッド編集）