システム

子供の頃は宇宙飛行士か野球選手になりたかった。 自分が乗り物酔いしやすいことに気づいたとき、私は宇宙飛行士プログラムに戻りました。その後、私は変化球が打てないことを知りました。 メディアでのキャリアを経て、65歳になった今、私には新たな計画があります。それは、生存率が2～5年の筋萎縮性側索硬化症であるALSからいち早く回復することです。 2年目です。 私は楽観的な気分です。私は毎週、画期的な新薬の可能性について読んでいます。 」ALS の革新的な治療法はゲームチェンジャーですと一つ宣言する。この治療により一部の患者は症状が改善する」と別の人は言います。 しかし、米国の医薬品開発システムは遅く、機能不全に陥っています。全身的な修正がなければ、今日の有望なALS治療薬が私のような病気の人に届くまでに10年かかるでしょう。 ALSを患う3万5000人のアメリカ人にとって、それは基本的に死刑宣告に等しい。 幸いなことに、システムを高速化する計画があります。 それはALSのためのACTと呼ばれるもので、下院で保留中の法案である。このような初期の取り組みにより、まだ結果が出ていない700人以上のALS患者が新たな治療を受けるプロセスが合理化されるだろう。 これは良いニュースですが、この取り組みに必要な資金（年間約 1 億ドル）は必要な資金のほんの一部です。 5年前、私たちはわずか数カ月で180億ドルを投資してコロナ危機を終結させました。私たちは説明もなく何百万もの命を救い、その取り組みをスピードワープ作戦と呼びました。 ALSに対するスピード変形手術はどこで行われますか? 医薬品市場調査会社デルブインサイトによると、ALSカテゴリーのパイプラインには180社以上の企業と200以上の医薬品がある。ほぼ全員が投資に飢えています。 彼らは、大規模で遅い製薬会社を優遇し、小規模で機敏な研究者を妨げるシステムに囚われています。これは現時点で最も有害な機能です。 小規模な最先端研究会社の最高科学責任者は、このことをよく知っています。彼は私との個人的なやり取りで不満を共有し、「主要なオピニオンリーダー」による審査後にすべて却下された15件のALS関連の助成金申請について詳しく話した。 これらの人々（医療機関以外では知られていない）は、開発中の新薬をテストするために大手製薬会社から報酬を受けており、彼らが中小企業が開発した薬を無視する傾向があることは長年知られていました。…