子供の頃は宇宙飛行士か野球選手になりたかった。
自分が乗り物酔いしやすいことに気づいたとき、私は宇宙飛行士プログラムに戻りました。その後、私は変化球が打てないことを知りました。
メディアでのキャリアを経て、65歳になった今、私には新たな計画があります。それは、生存率が2～5年の筋萎縮性側索硬化症であるALSからいち早く回復することです。 2年目です。
私は楽観的な気分です。私は毎週、画期的な新薬の可能性について読んでいます。 」ALS の革新的な治療法はゲームチェンジャーですと一つ宣言する。この治療により一部の患者は症状が改善する」と別の人は言います。
しかし、米国の医薬品開発システムは遅く、機能不全に陥っています。全身的な修正がなければ、今日の有望なALS治療薬が私のような病気の人に届くまでに10年かかるでしょう。
ALSを患う3万5000人のアメリカ人にとって、それは基本的に死刑宣告に等しい。
幸いなことに、システムを高速化する計画があります。
それはALSのためのACTと呼ばれるもので、下院で保留中の法案である。このような初期の取り組みにより、まだ結果が出ていない700人以上のALS患者が新たな治療を受けるプロセスが合理化されるだろう。
これは良いニュースですが、この取り組みに必要な資金（年間約 1 億ドル）は必要な資金のほんの一部です。
5年前、私たちはわずか数カ月で180億ドルを投資してコロナ危機を終結させました。私たちは説明もなく何百万もの命を救い、その取り組みをスピードワープ作戦と呼びました。
ALSに対するスピード変形手術はどこで行われますか?
医薬品市場調査会社デルブインサイトによると、ALSカテゴリーのパイプラインには180社以上の企業と200以上の医薬品がある。ほぼ全員が投資に飢えています。
彼らは、大規模で遅い製薬会社を優遇し、小規模で機敏な研究者を妨げるシステムに囚われています。これは現時点で最も有害な機能です。
小規模な最先端研究会社の最高科学責任者は、このことをよく知っています。彼は私との個人的なやり取りで不満を共有し、「主要なオピニオンリーダー」による審査後にすべて却下された15件のALS関連の助成金申請について詳しく話した。
これらの人々（医療機関以外では知られていない）は、開発中の新薬をテストするために大手製薬会社から報酬を受けており、彼らが中小企業が開発した薬を無視する傾向があることは長年知られていました。
2014 年、サンフランシスコ大学の監視員がこれらのオピニオン リーダーを発見しました。 肯定的な結論に偏っている 大手製薬会社が開発した薬について。その年、 ロサンゼルス・タイムズ紙が報じた オピオイド流行における彼らの暗い役割について: 信号が赤く点滅しているときでも、主要なオピニオンリーダーは、米国の成人の 3 人に 1 人に悪影響を及ぼしている常連客の依存性薬物を宣伝しました。
自然のレビュー は2021年にそれを要約し、主流のオピニオンリーダーは「イノベーションや知識ではなく、意見に基づいた影響力」を提供していると述べた。
問題のあるシステムを解体するのはずっと先のことだ。これらの中小企業を大手製薬会社と公平で平等な競争の場に立たせましょう。米国が長年誇りにしてきたこと、頑固な弱者を倒すことをしようではないか。
トランプ政権にはあらゆる欠陥があるものの、前向きな役割を果たすことができる。偶像打破を掲げる国立衛生研究所所長、ジェイ・バタチャリヤ氏は「異なる視点を奨励する」と強調した。これは現在のゲームとは逆です。
食品医薬品局のマーティ・マクリ長官（報道によると現在窮地に陥っていると伝えられている）は3月18日、食品医薬品局が人間とデータを中心とした医薬品開発パイプラインへの移行を加速すると発表し、「そのほうがより速く、より効率的で…そしてより良い予測ができる」と語った。
私はマクリの指揮を称賛することはできないが、私は同じことをこれからも言った 最後の弁護士。
一生懸命物事に取り組む精神は、私を子供のように感じさせます。ですから、アポロ計画を楽しみにしていても、次のウィリー・メイズ対サンディ・コーファックスの戦いを楽しみにしていても、私は常に何かを楽しみにしていたのです。
私の現在のヒーローは宇宙飛行士でも殿堂入り選手でもありません。彼らは私と同じALS患者であり、たとえ保証がないことを理解していても、治験薬を試してみるつもりです。
私が見たとき ACT for ALS記者会見ライブ 法案のスポンサーの一人が司会を務めたブライアン・ウォラック氏とダン・テイト氏に驚きました。二人ともALSと診断されて9年間暮らしている。どちらもALS研究のための資金を集めています。
「チーム行け！」と叫びたくなります。
このイベントで、下院保健小委員会の委員長であるモーガン・グリフィス下院議員（共和党、バージニア州）は、私を満面の笑みにさせた言葉を言った。「現在、ALSから生き残る人がいるかもしれないという信念がある」。
私の子供時代のもう一人のヒーロー、ハンク・アーロンはこう言いました。「落ち込んでいても、気分が悪くても、フィールドの外で苦労していても、私のモットーは常にスイングし続けることでした。」
国として、たとえそれがくだらない薬の一つであっても、ALS に対して取り組み続けましょう。
Kevin J. Morrison は、非営利団体やその他の民間部門の組織のコンサルタントであり、スタンフォード大学の生産部門の上級幹部です。
