研究室で人間の脳の一部を調べるアレン研究所の科学者アーロン・ガルシア氏（右）と上級副社長エド・レーン氏（左）。同研究所は、さまざまな脳疾患の治療法を開発するための遺伝子治療の利用に焦点を当てる Brain Health Accelerator を立ち上げた。
エリック・ディーネル/アレン研究所
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エリック・ディーネル/アレン研究所
脳の仕組みを何十年も研究してきた科学者らは、脳が壊れても修復を始める準備ができたと述べている。
それが脳研究の主要なプレーヤーとなったシアトルのアレン研究所が立ち上げた共同研究である Brain Health Accelerator の前提です。
4億ドルの取り組みには、アルツハイマー病、パーキンソン病、ALS、レビー小体型認知症、ハンチントン病などの疾患に対する新しい遺伝子治療（従来の遺伝子治療だけでなく遺伝子編集も含む用語）を開発する計画が含まれている。
「最新の遺伝子治療により、科学者は特定の遺伝子の活性を制御できるようになりました」と同研究所の脳健康プログラム責任者のエド・レーン氏は言う。 「これにより、脳疾患に対する非常に正確な治療の可能性が開かれます。」
この加速器は、2013 年にオバマ大統領が発表した野心的な研究プログラムである BRAIN イニシアチブから発展したものです。この官民パートナーシップの目標は、科学者が脳の内部の仕組みを観察し、最終的には治療法を開発できるツールを作成することでした。
しかし、この取り組みは多くの科学者の予想よりもはるかに速いスピードで進んでいる。
「過去 10 年、12 年で私たちがここまで進歩したことにショックを受けています」と、BRAIN イニシアチブを指揮する国立衛生研究所の上級研究員であるジョン・ガイ氏は言います。 「それは私の想像をはるかに超えていました。そして私はかなり優れた想像力を持っていると非難されました。」
この加速器への支援には、アレン研究所からの 2 億ドル、ベゾス家からの 1 億ドル、国立衛生研究所、アマゾン ウェブ サービス、EverythingALS などの情報源からの 1 億ドルが含まれています。協力者には、世界中の幅広い病院、大学、研究センターが含まれます。
ネズミから人間へ
アレン研究所のブレイン ヘルス アクセラレーターには、脳に関する知識を障害の治療に応用したいと考えているさまざまな科学者が集まっています。
たとえば、ジェフ・キャロルは、母親が脳細胞を破壊する致命的な遺伝性疾患であるハンチントン病を患っていることを知ったとき、10代でした。
「私が科学をやっている理由は、母に何が起こっているのか理解できないというフラストレーションから始まりました」と彼は言います。
キャロルはついに自分もハンティントンの遺伝子を持っていることを知りました。
彼はワシントン大学で何年も過ごし、神経細胞が有毒なレベルの特定のタンパク質を生成するこの病気のマウスを研究した。
キャロルにとって、解決策は明白であるように思えます。「ハンティントン病のすべての悪いものはこの 1 つの遺伝子から来ていることがわかっているので、この遺伝子を取り除きましょう。」
しかし、これを行う方法を見つけることは、大学の比較的小さな研究室では手の届かないことでした。そこでキャロル氏もアクセラレーターの取り組みに参加した。
「5 人か 6 人、さらには 10 人のチームで必要な範囲の研究を行うのは困難です」と彼は言います。 「ここアレン研究所には何百人もの人々がいます。 [allow for] 科学に対する全く異なるアプローチです。」
そして、このアプローチの最初のターゲットの 1 つはハンチントン病です。
キャロルは楽観的だと言う。
同氏は、遺伝子治療が少なくとも1つの神経疾患、脊髄性筋萎縮症と呼ばれる稀な遺伝性疾患の治療にすでに成功していると指摘する。これは、脊髄の運動ニューロンの死につながる遺伝子変異によって引き起こされます。
「この恐ろしい突然変異を持った子供たちは皆、生後約18か月で死亡しました [old]」とキャロルは言います、「そして今、彼らは高校に通っています。だから、考えられないことが変わる可能性があるのです。」
キャロル氏は、自分の目標はその変化を加速させることだと語る。
大きな共有科学
アレン研究所は、マイクロソフトで有名な故ポール アレン氏と彼の妹のジュディ アレン氏によって 2003 年に設立されました。
その目的は科学研究を加速することでした。そして、科学者が何百万もの細胞を迅速に特徴づけ、マッピングできるようにする技術を開発することで、それを実現しました。
「私たちは現在、脳を構成する細胞の種類とその特性の遺伝的基盤について完全に説明しています」とレーン氏は言う。 「この財団により病気を研究することができます。」
アレンの科学者らはすでに、アルツハイマー病が脳内の神経細胞にどのような変化をもたらすかの調査を開始している。
「この病気は、病気の初期に、そして病気の進行中に失われる、非常に特殊な種類のニューロンに影響を与えます」とレーン氏は言う。
これらのニューロンを保護するように設計された遺伝子治療は、症状を遅らせたり予防したりできる可能性があると彼は言う。同様のアプローチは、パーキンソン病や ALS の影響を受けたニューロンを保存するためにも機能する可能性があります。
しかし、最終的には、アレン研究所がこれらの治療法を開発する場所ではない可能性があります。データベースを誰でも利用できるようにするという同社のポリシーは、世界中の科学者が答えの検索に協力できることを意味します。
