遺伝子治療は老化防止タンパク質の合成方法を提供すると言われていますが、それはヒトゲノムに組み込まれるわけではありません。
アンドリュー・ブルックス/画像ソース/ゲッティイメージズ
人々の長生きを約束する注射による遺伝子治療が、間もなく一部の国で利用可能になる予定です。これは、厳密な臨床試験でテストされておらず、米国食品医薬品局（FDA）やその他の主要な規制当局からの承認を受けていないという事実にもかかわらずです。
テキサス州オースティンに本拠を置く企業、ミニサークルが開発したこの遺伝子治療は、細胞にクロソと呼ばれる老化防止タンパク質をより多く生成させることを目的としている。米国で治療薬を承認するためにFDAが要求する広範な臨床試験を回避するため、ミニサークルはホンジュラス、バハマ、パナマへの渡航を希望する人々に、ほとんど試験されていない遺伝子治療を提供する予定だ。同社はウェブサイトで待機リストを公開しており、今後6か月以内に治療が受けられるようになるとしている。
医療倫理の専門家らは、潜在的に危険な治療や無駄な治療から人々を守るために設けられた規制を回避するのは無謀だと警告している。オーストラリアのシドニー大学のクリストファー・ラッジ氏は、「これはシリコンバレーの医学侵略の『早く動いて物事を壊す』という精神だが、医薬品開発を急いで進めると人々が壊れる可能性があるというリスクがある」と語る。
生命の糸を紡ぐと言われているギリシャ神話の女神にちなんで名付けられたクロトーのアンチエイジング効果は、このタンパク質を欠いたマウスが急速に老化し、若くして死亡することが判明した1990年代から知られていた。それ以来、過剰なクロトーを生成するように遺伝子操作されたマウスは最大 30% 長く生きることが示されています。このタンパク質の注射は、高齢のサルの記憶力を改善することもわかっています。
人間の光レベルは年齢とともに自然に低下するため、ミニサークルらは光レベルを補充する方法を見つけようとしている。しかし、オーストラリアのメルボルン大学のクリストファー・ジンゲル氏は、「人間では効果がないのに、マウスでは寿命を延ばす効果があることが数多く判明している」と話す。さらに、まれな遺伝的疾患により過剰なクルタチオン値を示した乳児の症例報告では、彼女が弱い骨と成長障害を抱えていたことが明らかになり、タンパク質の過剰摂取が有害である可能性があることが示唆されました。
ミニサークルのウェブサイトによると、同社の「延命」遺伝子治療には、タンパク質の合成方法を指示するミニサークルDNAと呼ばれる小さな環状DNAが含まれているという。これは人の腹部脂肪に注射され、そこで小円形 DNA が脂肪細胞に吸収されます。これによりクロトーの生成が促され、クロトーが体全体を循環します。 DNA は脂肪細胞の核に挿入されますが、染色体の外側に残ります。つまり、DNA はヒトゲノムに組み込まれず、最終的には分解されて体外に除去されます。同社は、影響は最長1年続く可能性があると推定している。
ミニサークルによると、米国で遺伝子治療の臨床試験をFDAに申請するには30万ドル以上の費用がかかり、開始の承認を得るまでに最大3年かかるという。それを回避する方法として、同社は最近、2025年10月から遺伝子治療を受けるために「国際提携クリニック」を訪れる米国の約24人を対象に「概念実証」試験を実施した。同社の提携クリニックの1つは市内にある。ホンジュラスの「イノベーションに優しい」試験運用はプロスペラと呼ばれ、医薬品開発者は「ほとんどの規制を自社のビジネスに合わせて調整する」ことができる。残りはバハマのパナマシティとパラダイス島にあります。
同社はクロトー遺伝子治療試験の結果を公表していないが、同社のウェブサイトには「臨床試験データの公表を準備中」と記載されている。同社の創設者兼最高経営責任者（CEO）のマック・デイビス氏はこう語った。 新共和国 昨年、彼は自分自身でそれを患い、めまいと奇妙で奇妙な時間の認識を経験しましたが、それらの症状は解決しました。彼はまた、免疫システムが強くなったと感じ、食物過敏症が軽減したと述べた。同社はからの要請に応じなかった 新しい科学者 研究結果に関する情報、またはより一般的なコメントを求める場合。
たった24人を対象に1年未満で実施され、対照群が存在しない試験では、安全性や有効性を確認するには十分ではないとギンゲル氏は言う。 「体内で常にタンパク質を生成しているものがある場合、おそらく5年以内に深刻な副作用が見られるでしょう」と彼は言います。 「他の遺伝子治療試験では、たとえ独立した監視下で厳しく管理されていたとしても、死亡者が出ています。なぜなら、これは副作用のリスクが高い新しい分野だからです。」
これまでのところ、人々に容易に投与できるようにする遺伝子治療は他にテストされていません。スペインのバルセロナ自治大学のミゲル・シロン氏と彼の同僚は最近、ロイコに対する別の遺伝子治療を開発しましたが、マウスでのみテストしました。これらのマウスは通常より20パーセント長く生きましたが、肛門出血や皮膚潰瘍も経験しました。 Chillon氏らは現在、klothoの小型バージョンに基づく遺伝子治療に焦点を当てており、これまでのところ副作用が少ないと考えられている。臨床試験に移行する場合、試験は「通常の規制の枠組み」内で実施されるだろうとシロン氏は言う。
ミニサークルのような企業の動きが速すぎて何か問題が発生すると、ルールに従って行動する他の分野に影響が及ぶと、ペンシルベニア州ピッツバーグのカーネギーメロン大学のアレックス・ジョン・ロンドン氏は言う。 「安全で効果的と思われる介入を見つけるために何年も費やしたとして、その後誰かが慎重な準備や管理をせずに着手すると、彼らは次のようなことをするでしょう。 [this gene therapy] そして悪い悪影響があり、それは全体を狂わせ、あなた自身を汚す可能性もあります。」
新薬の開発には目を見張るほどの費用がかかるのは事実だが、それは「人間の生物学は難しく、効果的で安全なものを作るのが信じられないほど難しい」からだ、とロンドン氏は言う。小規模な治験では有望に見える治療法でも、より大規模で厳密な治療法では失敗することが多いため、包括的な臨床試験が必要だと同氏は言う。
「規制がこれらの企業をコントロールしている」 [like Minicircle] 「それらに関する苦情は、熱心すぎる役人の官僚的な目ではありません。それらは過去の悲劇の直接の遺産であり、機会だけに焦点を当てていると忘れがちです。」とラッジ氏は言う。
ミニサークルは2022年以来、フォリスタチンと呼ばれるタンパク質のレベルを高めることによって筋肉を増強するように設計された別のFDA未承認の遺伝子治療もビーチクリニックで提供している。予備試験では、23歳から88歳までの43人がプロスペラクリニックで遺伝子治療フォリスタチンを受けました。
同社は、副作用もなく、3か月後に除脂肪筋肉量が平均770グラム増加したと報告したが、この試験には対照群が含まれていなかったため、それが単なるプラセボ効果かどうかは不明だ。長寿を延ばすためにあらゆる手段を講じることで有名なハイテク億万長者のブライアン・ジョンソンは、ドキュメンタリーの中でポリステイン遺伝子治療を受けた 死なないでくださいそして、それによって彼の筋肉量が7パーセント増加したと主張しました。治療費は25,000ドルと伝えられている。
「人々がこの種のことのモルモットになりたがるなら、私は実際にそれに賛成しますが、それは潜在的なリスクと利点をよく理解している場合に限ります」とジンジェル氏は言う。 「これらの遺伝子治療の場合、その基準を満たすには不確実性が多すぎると思います。」
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